tvt体育2022对生物医药领域来说是具有挑战性的一年，然而令人兴奋的科学进展并未停止。日前在2023药明康德603259）全球论坛上，多位专家表示，目前是将科学转化为医药最好的时间。多家生物技术公司的研发管线年也取得积极进展，随着金融市场的回暖，它们可能受到投资人和大型药企的更多关注。

　　今日，tvt体育行业媒体Fierce Biotech发表了一份特别报告，提到了10家广受产业关注的生物技术公司，它们在2023年可能成为收购目标。让我们来看一看这些公司的创新技术和最新进展。

　　Ascendis Pharma Ascendis公司的TransCon技术平台通过将具有治疗效果的药物与惰性载体暂时偶联起来，保护药物不被清除。在身体的生理环境下，偶联复合体会以预定的速度，缓慢释放具有活性的药物，tvt体育达到长期局部递送药物的效果。基于这一平台的长效生长激素Skytrofa已经获得美国FDA的批准上市，长效甲状旁腺激素前药也在去年达到3期临床试验终点。

　　在长效激素以外，该公司正在开发长效TLR7/8激动剂和IL-2免疫疗法，治疗肿瘤学适应症。其第三个治疗领域为眼科疾病。

　　2022年对阿尔茨海默病药物开发来说是具有重要意义的一年。卫材（Eisai）和渤健（Biogen）开发的Leqembi获得FDA的加速批准，为阿尔茨海默病的药物开发注入了新的活力。

　　Athira Pharma公司的在研疗法fosgonimeton是一款增强HGF/MET信号通路活性的小分子药物。这一通路介导健康神经系统中自然修复机制。通过靶向神经通路的修复机制，fosgonimeton具有改变疾病进程的潜力。

　　▲激活HGF/MET信号通路具有神经保护作用（图片来源：Athira Pharma公司官网）

　　目前，fosgonimeton在2/3期临床试验中治疗阿尔茨海默病，它2期临床试验中用于治疗帕金森病相关痴呆症和路易体痴呆症。

　　Icosavax Icosavax公司的疫苗技术平台依靠类病毒颗粒（VLP）呈递与病原体相关的抗原。VLP可以通过呈递多价抗原，交联淋巴结中B细胞表面的受体，有潜力激发更为强力和持久的免疫反应。

　　▲基于VLP的抗原呈递与可溶性抗原在激发免疫反应方面的差异（图片来源：Icosavax公司官网）

　　去年12月，该公司基于这一平台的呼吸道合胞病毒（RSV）候选疫苗IVX-121在1期临床试验中获得积极结果，接种6个月后，疫苗激发持续中和抗体反应。

　　去年11月，ImmunoGen公司开发的靶向叶酸受体α（FRα）的抗体偶联药物（ADC）Elahere获得FDA加速批准，治疗对含铂化疗耐药的卵巢癌患者。tvt体育这是该公司首款获得FDA批准的自主开发药物。

　　Elahere之外，该公司的研发管线的ADC疗法pivekimab sunirine，目前处于2期临床开发阶段，用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。该公司也已与吉利德科学公司达成合作，将这一ADC与靶向CD47的magrolimab联用，治疗表达CD123的急性髓系白血病患者。

　　Karuna Therapeutics Karuna公司用于治疗成人精神分裂症（schizophrenia）药物KarXT（xanomeline-trospium）在3期临床试验中达到主要终点，该公司计划今年向美国FDA递交新药申请（NDA）。如果获批，它可能成为50年来首个治疗精神分裂症的新种类药物。

　　该公司首席执行官Steve Paul博士曾在2020年药明康德全球论坛中指出，精神分裂疾病药物领域，自上世纪50年代氯丙嗪被发现以来几乎没有真正的创新，tvt体育但随着人类对精神病发作和抑郁症生理学信号通路有了更深刻认识，这个情况正在改变。

　　除了治疗精神分裂症，KarXT还在3期临床试验中受检视其治疗阿尔茨海默病相关精神病发作的疗效。

　　Krystal Biotech Krystal Biotech公司的在研基因疗法B-VEC（beremagene geperpavec）去年获得美国FDA授予的优先审评资格，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。FDA预计在今年2月17日之前做出审评决定。如果获得批准，这将是治疗DEB的首款获批基因疗法。

　　该公司的基因疗法技术平台使用经过基因工程改造的HSV-1病毒载体递送转基因，它具有可重复给药，并且递送大型载荷的潜力，有望解决基因疗法领域的多重挑战。该公司的研发管线中还有另一款临床期皮肤科候选基因疗法，用于治疗囊性纤维化的候选基因疗法KB407也已经进入1期临床试验。这一临床试验有望打开使用其技术平台治疗呼吸道疾病的大门。

　　Madrigal Pharmaceuticals Madrigal公司用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的在研疗法resmetirom去年在3期临床试验中，达到FDA认可的肝脏组织学改善终点。基于这些积极结果，该公司预计在今年递交新药申请（NDA）并同时寻求加速批准。

　　图片来源：123RF Resmetirom是一款靶向肝脏的潜在“first-in-class”甲状腺激素受体（THR）-β口服选择性激动剂。甲状腺激素通过激活肝细胞中的β受体，在肝功能中发挥核心作用，影响从血清胆固醇和甘油三酯水平，到肝脏中脂肪病理性积聚等一系列健康参数。THR-β受体在肝脏中的作用是肝脏正常功能的关键。Resmetirom具有高选择性，能够避免激活介导肝脏外（包括心脏和骨骼）甲状腺激素活性的THR-α受体，并且在肝脏部位被特异性摄取。

　　Mirati Therapeutics Mirati公司的KRAS G12C抑制剂Krazati（adagrasib）去年12月获得美国FDA的加速批准，成为第二款直接靶向KRAS突变体的靶向疗法。此外，它与PD-1抑制剂Keytruda联用，在一线治疗非小细胞肺癌患者的2期临床试验中达到了49%的客观缓解率。这款KRAS G12C抑制剂也已经获得治疗结直肠癌的突破性疗法认定。

　　靶向KRAS G12C突变体之外，该公司的KRAS G12D抑制剂也已经获得美国FDA的许可进入临床开发，治疗携带KRAS G12D突变的实体瘤患者。

　　Nkarta Nkarta公司的现货型嵌合抗原受体（CAR）自然杀伤（NK）细胞候选疗法NKX019，在治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的1期临床试验中，达到70%的完全缓解率。该公司的另一款候选疗法NKX101在治疗复发/难治性急性髓系白血病的1期临床试验中也达到60%的完全缓解率，显示了其现货型NK细胞疗法的潜力。

　　该公司已经与CRISPR Therapeutics达成研发合作，利用CRISPR基因编辑技术进一步改造其CAR-NK细胞疗法。

　　Viking Therapeutics Viking Therapeutics公司的在研NASH疗法VK2809与上面提到的Madrigal公司的resmetirom一样，均属于特异性甲状腺受体β（TRβ）激动剂。它具有降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-V），甘油三酯水平的活性。在一项2a期临床试验中，VK2809显著降低LDL-C水平升高的非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）患者的LDL-C水平和肝脏脂肪水平。

　　▲甲状腺受体信号通路简介（图片来源：Viking Therapeutics公司官网）

　　众所周知，生物医药研发投入的特殊性，决定了其研发战略需要配合适度的并购与广泛的合作。对于新的一年，我们充满期待。tvt体育而最期待的是，各医药公司可以在多变的医药产业形势下，为全球患者带来更多的治疗选择！

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